• La colangite biliare primitiva (PBC) è una rara malattia autoimmune del fegato, caratterizzata dalla distruzione dei dotti biliari. Le persone affette da PBC possono manifestare sintomi aspecifici come prurito, affaticamento e dolori articolari (1).
• La gravità dei sintomi e il loro impatto sulla qualità della vita non sono sempre correlati alla biochimica epatica o alla progressione della malattia (1). Questa incongruenza riguarda la maggior parte della popolazione affetta da PBC; sebbene molte persone siano asintomatiche alla diagnosi, il 50% può sviluppare sintomi dopo 5 anni e il 95% entro 20 anni dalla diagnosi (2).
• Tuttavia, l'esperienza delle persone che vivono con la PBC è molto variabile e la comprensione attuale è limitata.
• Per comprendere meglio l'esperienza dei pazienti durante il decorso della malattia, sono state consultate persone che vivono con la malattia per raccogliere i loro pensieri, sentimenti e sintomi e l'impatto complessivo della PBC sulla loro vita.

• È stata condotta una prima revisione delle fonti online, tra cui la letteratura disponibile pubblicamente, i siti web delle organizzazioni mediche e dei pazienti e le storie dei pazienti, per identificare i temi chiave: l'esperienza complessiva, i sintomi, l'impatto emotivo, l'evoluzione delle esigenze dei pazienti e le interazioni con il team medico.
• Questi temi sono stati utilizzati per guidare una riunione con un comitato direttivo di sette sostenitori della PBC. Le intuizioni sono state convalidate attraverso interviste 1:1 e una mappa visiva dell'esperienza è stata creata e finalizzata con il comitato direttivo.

• Il percorso della PBC è stato suddiviso in sei periodi distinti, che rappresentano la diagnosi, la convivenza con la PBC e la progressione verso la malattia epatica in fase terminale.
• Sono state aggiunte le esperienze cliniche chiave, comprese le misure rappresentative della biochimica epatica, per fornire un punto di riferimento clinico.
• La mappa risultante evidenzia che una gestione efficace della PBC richiede un approccio multifattoriale, che aspiri a una biochimica epatica normale, ottenendo al contempo un basso carico di sintomi e ottimizzando la qualità della vita.
• Le persone affette da PBC esprimono un forte bisogno di vedere riconosciute le loro esperienze e di essere prese in considerazione nelle strategie di gestione, oltre che nelle misure cliniche.

• Presentiamo una prima mappa dell'esperienza dei pazienti affetti da PBC, un aiuto visivo per allineare gli approcci al trattamento e all'assistenza con le esperienze e le esigenze riportate dai pazienti.
  
  
  
  

• La futura validazione con un'indagine mirata su un gruppo più ampio di pazienti mirerà a rafforzare questi risultati e a garantire un'accurata rappresentazione della popolazione di PBC.

Riferimenti bibliografici.
1. Hirschfield GM et al., Gut 2018;67:1568-1594; 2. Prince MI et al Gut 2004;53:865-870