EPATOLOGIA

GIUGNO 2026

PBC

Outcome real-world nei pazienti con colangite biliare primitiva che hanno iniziato il trattamento con elafibranor con livelli basali di fosfatasi alcalina compresi tra 1× e 1,67× il limite superiore della norma

Esperienza real-world con seladelpar nella colangite biliare primitiva: primi risultati dello studio italiano restart-pbc

Seladelpar determina riduzioni delle proteine sieriche associate alla gravità della pbc: analisi proteomica dallo studio pivotale response

Effetto di seladelpar sui lipidi e sicurezza muscolare con uso concomitante di statine nei pazienti con colangite biliare primitiva: risultati ad interim dello studio open-label assure con fino a 4 anni di trattamento

Efficacia e sicurezza di seladelpar nei pazienti con colangite biliare primitiva e cirrosi, inclusi quelli con segni clinici di ipertensione portale: risultati ad interim dello studio open-label assure con fino a 4 anni di trattamento

Efficacia e sicurezza di seladelpar nei pazienti con colangite biliare primitiva e livelli di fosfatasi alcalina compresi tra 1 e 1,67 × il limite superiore della norma: risultati ad interim dello studio open-label assure

Efficacia e sicurezza di seladelpar nei pazienti con colangite biliare primitiva e fattori di rischio per progressione, inclusi età più giovane alla diagnosi o maggiore stiffness epatica, nello studio registrativo response

Efficacia e sicurezza di seladelpar versus placebo nei pazienti con colangite biliare primitiva e sindrome metabolica nello studio registrativo di fase 3 response

La risposta biochimica è associata alla stabilità della stiffness epatica nei pazienti con colangite biliare primitiva trattati con seladelpar fino a 36 mesi: risultati intermedi dello studio open-label assure

Sicurezza, tollerabilità e mantenimento dell’efficacia a lungo termine di linerixibat per il trattamento del prurito colestatico nella colangite biliare primitiva

Il registro italiano della colangite biliare primitiva: approfondimenti da uno studio di coorte nazionale

Caratteristiche demografiche e cliniche di pazienti statunitensi real-world con colangite biliare primitiva e fosfatasi alcalina compresa tra 1 e 1,67 vs ≥ 1,67 × limite superiore della norma nonostante il trattamento con acido ursodesossicolico

Fenotipi distinti di malattia nella colangite biliare primitiva in base alle comorbidità extraepatiche: risultati del registro nazionale italiano della pbc

La maggior parte dei pazienti con colangite biliare primitiva e fatigue non presenta prurito clinicamente significativo

Studio di fase 2b/3 su saroglitazar nella colangite biliare primitiva (epics iii)

PSC

Efficacia e sicurezza di volixibat, un inibitore ibat, nei pazienti con colangite sclerosante primitiva e prurito moderato-severo: risultati dello studio vistas

L’acido norursodesossicolico determina un miglioramento biochimico e istologico nella colangite sclerosante primitiva: impatto della terapia concomitante con acido ursodesossicolico

La biopsia epatica facilita una diagnosi efficiente e di alta qualità e la valutazione degli esiti terapeutici nella colangite sclerosante primitiva: risultati dello studio di fase 3 nuc-5/psc

NOVEMBRE 2025

ALGS

Fratture in pazienti affetti dalla sindrome di alagille: dati del gruppo di studio gala

Caratterizzazione di una coorte di pazienti con sindrome di alagille (algs) provenienti da due sistemi sanitari statunitensi identificati mediante l'elaborazione del linguaggio naturale

Impatto del maralixibat sul burden assistenziale dei caregiver di pazienti affetti da sindrome di alagille e colestasi intraepatica familiare progressiva: valutazione iniziale e follow-up a 6 mesi

ATRESIA-BILIARE

Bold e bold-ext, il primo programma clinico globale di fase iii per valutare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine di odevixibat nei neonati con atresia biliare dopo epatoportoenterostomia di kasai – disegno dello studio e stato attuale

Odevixibat riduce rapidamente il prurito e gli acidi biliari sierici nei bambini affetti da atresia biliare e colestasi cronica a seguito di portoenterostomia di kasai

PBC

L'efficacia clinica di un agonista del pparα nella colangite biliare primaria murina

Modellizzazione delle conseguenze cliniche delle lacune e dei ritardi nell'avvio delle terapie di seconda linea nei pazienti affetti da colangite biliare primaria che non rispondono adeguatamente all'acido ursodeoxicolico

Meccanismi molecolari distinti alla base dell'alleviamento del danno epatocitario mediato dal ppar-δ nella colangite biliare primaria

Seladelpar è associato a una riduzione sostenuta dei marcatori colestatici e a un profilo di sicurezza coerente nei pazienti con colangite biliare primaria trattati fino a 48 mesi nello studio assure in corso, in aperto

Efficacia e sicurezza di seladelpar in pazienti con colangite biliare primaria e bilirubina elevata al baseline nello studio di fase 3 controllato con placebo sulla risposta terapeutica

Miglioramenti nello stato di salute generale e nel benessere riportati dai pazienti affetti da colangite biliare primaria trattati con seladelpar nello studio response trial

Riduzione della disabilità associata al prurito e della distribuzione del prurito nei pazienti con colangite biliare primaria trattati con seladelpar nello studio clinico response trial

PFIC

Insights real-world sulla colestasi intraepatica familiare progressiva: primo aggiornamento dal registro prospettico treatfic

Utilità clinica dei test genetici completi nella colestasi adulta: risultati di 856 test di panel

Inibitori del trasportatore degli acidi biliari ileali per il prurito refrattario nei riceventi di trapianto di fegato: una serie di casi

PSC

Maralixibat, un inibitore del trasportatore degli acidi biliari ileali, riduce il prurito colestatico nella psc: esperienza real-world

NOVEMBRE 2023

PBC

Efficacia e sicurezza di elafibranor nella colangite biliare primitiva: risultati dello studio elative™ di fase 3 in doppio cieco, randomizzato e controllato con placebo

Efficacia e sicurezza del seladelpar nei pazienti con colangite biliare primitiva nello studio response: uno studio internazionale di fase 3, randomizzato, controllato con placebo

Previsione della risposta biochimica nei pazienti con colangite biliare primitiva trattati con acido obeticolico: derivazione e validazione esterna del punteggio di risposta oca (ors)

Sicurezza, tollerabilità ed effetti farmacocinetici della somministrazione contemporanea di elafibranor con simvastatina: uno studio di fase i in aperto

Caratteristiche cliniche reali e modelli di trattamento dei pazienti con colangite biliare primitiva negli stati uniti

Prevalenza e trattamento del prurito nei pazienti con colangite biliare primitiva (pbc): risultati del registro tedesco della pbc

Comprendere l'esperienza delle persone affette da colangite biliare primitiva: sviluppo di una mappa dell'esperienza

Esperienza reale con i fibrati nei pazienti con colangite biliare primitiva

Efficacia e sicurezza della terapia di seconda linea nella colangite biliare primitiva (pbc): una coorte prospettica multicentrica real-world

Risposta alla terapia con ursodiolo nel ridurre la fosfatasi alcalina a livelli normali nella colangite biliare primitiva in una pratica comunitaria diversificata

PFIC-ALGS

Efficacia e sicurezza di odevixibat nei vari sottogruppi di pazienti: una valutazione dei dati raggruppati degli studi pedfic 1 e pedfic 2

Risposte individuali al prurito e agli acidi biliari nel tempo con il trattamento con odevixibat: dati raggruppati degli studi di fase 3 assert e assert-ext in pazienti con sindrome di alagille