MIGLIORAMENTI NELLO STATO DI SALUTE GENERALE E NEL BENESSERE RIPORTATI DAI PAZIENTI AFFETTI DA COLANGITE BILIARE PRIMARIA TRATTATI CON SELADELPAR NELLO STUDIO RESPONSE TRIAL
Introduzione
- La colangite biliare primitiva (PBC) è una malattia epatica cronica, progressiva, autoimmune e colestatica che può essere debilitante e compromettere in modo significativo la qualità della vita correlata alla salute (HRQoL).
- Nello studio di fase 3 RESPONSE, seladelpar (SEL), un delpar (agonista selettivo del PPAR-delta) primo nella sua classe, ha portato a miglioramenti significativi nei marcatori biochimici della colestasi e del prurito rispetto al placebo (PBO).
- Qui si riporta lo stato di salute generale dei pazienti nel RESPONSE sulla base del PBC-40, una misura di esito specifica per la PBC, riferita dai pazienti, dei sintomi e della HRQoL.
Metodi
- Nello studio RESPONSE, i pazienti con PBC che avevano una risposta inadeguata o intolleranza all'acido ursodesossicolico, fosfatasi alcalina ≥1,67 × limite superiore della norma (ULN) e bilirubina totale ≤2 × ULN hanno ricevuto quotidianamente 10 mg di SEL per via orale o PBO (randomizzazione 2:1) per 12 mesi.
- È stata condotta un'analisi post hoc delle risposte a 3 domande PBC-40 sullo stato di salute generale (A, stato di salute generale attuale; B, stato di salute generale prima della diagnosi di PBC; C, stato di salute generale attuale rispetto a 12 mesi fa) nella popolazione complessiva e nei pazienti con prurito da moderato a grave (MSP) al basale (punteggio della scala di valutazione numerica del prurito [NRS] ≥4).
- Una scala di risposta a 5 punti per A e B variava da “scarso” a ‘eccellente’; C variava da “molto peggiore” a “molto migliore”. Le risposte sono state valutate separatamente.
Risultati
- Dei 193 pazienti arruolati in RESPONSE (SEL, n = 128; PBO, n = 65), 72 pazienti appartenevano al gruppo MSP (SEL, n = 49; PBO, n = 23). Al basale, la durata media (SD) della PBC nella popolazione complessiva e nel gruppo MSP era rispettivamente di 8,3 (6,6) e 7,5 (5,9) anni.
- Nella popolazione complessiva, il 14% e il 37% dei pazienti hanno riferito che il loro stato di salute generale prima della diagnosi (B) era “eccellente” e “molto buono” rispetto al 2% e al 12% al basale in RESPONSE (A).
- Nel gruppo MSP, il 7% e il 42% dei pazienti hanno riportato uno stato di salute generale pre-diagnosi (B) “eccellente” o “molto buono” rispetto all'1% e al 5% al basale nello studio RESPONSE (A). Nella popolazione complessiva, il 29% dei pazienti trattati con SEL rispetto al 9% dei pazienti trattati con PBO ha riferito che il proprio stato di salute generale era “molto migliore” al mese 12 rispetto al basale nello studio RESPONSE (C).
- Analogamente, nel gruppo MSP, il 39% dei pazienti trattati con SEL rispetto al 13% dei pazienti trattati con PBO ha riferito che il proprio stato di salute generale era “molto migliore” al mese 12 rispetto al basale nello studio RESPONSE (C).
Conclusione
- Un numero maggiore di pazienti ha riferito uno stato di salute generale e un benessere peggiori rispetto a prima della diagnosi di PBC.
- I pazienti trattati con SEL hanno riportato miglioramenti maggiori dello stato di salute generale e del benessere dopo 12 mesi rispetto a quelli trattati con PBO.