IMPATTO DEL MARALIXIBAT SUL BURDEN ASSISTENZIALE DEI CAREGIVER DI PAZIENTI AFFETTI DA SINDROME DI ALAGILLE E COLESTASI INTRAEPATICA FAMILIARE PROGRESSIVA: VALUTAZIONE INIZIALE E FOLLOW-UP A 6 MESI

Natasha Dilwali et al.
Johns Hopkins University, Baltimore, Maryland

Introduzione
  • La sindrome di Alagille (ALGS) e la colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC) sono malattie rare che portano a insufficienza epatica terminale. A causa della colestasi, i pazienti soffrono di prurito, che influisce sulla qualità della vita e sul sonno ed è una delle principali cause di trapianto.
  • Maralixibat (MRX) è approvato per il trattamento del prurito colestatico nell'ALGS/PFIC e gli studi clinici dimostrano che il miglioramento del prurito è correlato a un miglioramento del sonno e della qualità della vita dei pazienti.
  • Questo studio valuta l'impatto di MRX sul carico assistenziale prima e 6 mesi dopo l'inizio del trattamento.
Metodi
  • Tutte le prescrizioni di MRX negli Stati Uniti vengono dispensate attraverso un'unica farmacia. A partire da marzo 2024, i caregiver dei pazienti a cui è stato appena prescritto MRX per ALGS/PFIC sono stati invitati a compilare un questionario per valutare il carico assistenziale.
  • Le domande riguardavano il sonno, il prurito, lo stress finanziario e includevano la Scala di ansia e depressione ospedaliera (HADS) e il Zarit Burden Interview (ZBI-12). I questionari di follow-up sono stati compilati dopo sei mesi. L'analisi dei dati ha incluso statistiche descrittive, mediane, deviazioni standard e proporzioni.
Risultati
  • Sono stati completati in totale 21 sondaggi iniziali e 10 sondaggi di follow-up a 6 mesi. La maggior parte dei rispondenti erano genitori di bambini affetti da ALGS, identificati come caucasici e di età compresa tra 30 e 39 anni. Tra i 10 caregiver con sondaggi abbinati, i parametri relativi al sonno sono migliorati nel tempo.
  • Su una scala Likert da 1 a 10 (10 = impatto estremo), il punteggio mediano dell'impatto sul sonno è diminuito da 8 (intervallo 1-10) al basale a 5,5 (0-10) a 6 mesi (miglioramento del 32%). Allo stesso modo, al basale, il 100% ha riferito che l'assistenza influiva sul proprio sonno, percentuale che è scesa al 60% a 6 mesi.
  • Le segnalazioni di sonno discreto/scadente sono diminuite dal 90% al 70%. Il sonno notturno medio è aumentato da 5,6 a 6,3 ore (aumento del 12,5%). I punteggi ZBI-12 hanno mostrato che 6 caregiver non avevano alcun carico/avevano un carico lieve al basale, 3 avevano un carico lieve/moderato e 1 aveva un carico elevato.
  • Al follow-up a 6 mesi, 7 non presentavano alcun carico o presentavano un carico lieve, 1 presentava un carico lieve/moderato e 2 presentavano un carico elevato. Sull'HADS, due caregiver presentavano punteggi di depressione anomali al basale, che sono scesi a uno al follow-up; tre presentavano punteggi di ansia anomali al basale, che sono rimasti invariati al follow-up.
Conclusione
  • Questi risultati suggeriscono che 6 mesi di trattamento con MRX possono ridurre i disturbi del sonno e il carico dei caregiver, probabilmente grazie al miglioramento del prurito nei pazienti. Le tendenze dello ZBI-12 supportano la riduzione del carico, anche se i risultati dell'HADS sono stati contrastanti.
  • Sebbene incoraggianti, questi risultati sono preliminari. È necessario un follow-up a più lungo termine per comprendere appieno i benefici più ampi della terapia con MRX per i caregiver.