Una valutazione completa delle evidenze disponibili sul mavacamten nella CMI ostruttiva: una meta-analisi di studi randomizzati e controllati

S. Ramadan et al.
Ain Shams University, Cairo, Egypt

Introduzione
  • La cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (CMI) rappresenta una sfida clinica significativa, caratterizzata da ipertrofia ventricolare sinistra e compromissione della funzione cardiaca.
  • Il mavacamten, un nuovo farmaco che ha come bersaglio la proteina del sarcomero miosina, è emerso come una promettente opzione terapeutica per i pazienti con CMI ostruttiva sintomatica. Nonostante la sua potenziale efficacia, l'efficacia comparativa e la sicurezza del mavacamten rimangono incerte, rendendo necessaria una valutazione completa delle evidenze disponibili.
  • Con questa meta-analisi abbiamo voluto fornire una valutazione completa del mavacamten come opzione terapeutica per i pazienti con CMI ostruttiva, per informare il processo decisionale clinico.
Metodi
  • Abbiamo effettuato una ricerca sistematica su PubMed, Web of Science, Scopus, Cochrane Central ed EMBASE dall'inizio fino a febbraio 2024. Abbiamo incluso studi randomizzati controllati (RCT) che confrontavano mavacamten rispetto a placebo in pazienti con CMI ostruttiva.
  • Gli esiti primari erano il miglioramento della classe NYHA, la variazione dal basale del KCCQ-CSS e l'incidenza di fibrillazione atriale. Tutti i dati sono stati raggruppati come differenza media nel modello a effetti casuali con la corrispondente SD o come RR e IC al 95% per i dati dicotomici.
Risultati
  • Quattro studi randomizzati e controllati che hanno coinvolto 503 pazienti sono stati inclusi nell'analisi finale. l'odds ratio complessivo ha dimostrato una sostanziale preferenza per il Mavacamten nel raggiungimento di un miglioramento di più di un livello nella classe funzionale NYHA rispetto al basale (OR: 3,83 (95% CI [da 2,54 a 5,77], P=0,0001).
  • Tuttavia, non c'è stata alcuna differenza significativa in termini di KCCQ-CSS (MD= 1,06, 95% CI [ -0,03 a 2,15], P=0,06) o di incidenza di fibrillazione atriale (OR=1,27, 95% CI [0,51 a 3,14], P=0,60).
Conclusioni
  • Mavacamten ha mostrato un miglioramento significativo della classe funzionale NYHA, senza alcun significato osservato in termini di riduzione dell'incidenza di FA o di miglioramento del punteggio KCCQ-CSS.